Serebral Palside Kök Hücre Tedavileri

Kök hücre tedavileri genellikle güvenli olması ve serebral palside çocukların motor becerilerini geliştirmede ümit verici etkinlik göstermesine rağmen onaylı bir kök hücre tedavisi bulunmamaktadır. Bu amaçla en çok göbek kordonu, mezenşimal, hematopoetik ve nöronal kökenli kök hücreler kullanılmaktadır. Bunlar hastanın kendisinden veya kan bağı olmayan kişilerden alınabilir. Bir dizi klinik çalışma tamamlanmış olsa da birçok eksikleri de mevcuttur;

• Geniş güven aralıkları yaratan heterojen hasta seçimi
• Geniş yaş aralıklarının dahil edilmesi
• Optimal uygulama zamanlaması hakkında kafa karıştırıcı veriler
• Değişen dozaj parametreleri
• Kontrolsüz eşzamanlı fiziksel rehabilitasyonun karıştırıcı etkileri.

Üstelik serebral palsili çocukların birden fazla yandaş hastalığı vardır ve aileler motor alanın ötesinde kazanımlar istemektedir. Hücrelerin anti-inflamatuar etkileri göz önüne alındığında daha geniş faydalar sağlaması akla yatkındır, ancak bu henüz doğru araçlar kullanılarak titizlikle ölçülmemiştir. Klinik denemelerin yetersiz olması kök hücre turizminin patlamasına neden olmuştur.

Bu konuda yeterince yol alınamamasının nedenleri;

• Üretimin maliyetlerinin çalışmalarda izin verilen maksimum bütçeleri aşması
• Nakil güvenliği protokollerinin yetersiz olması
• Çok merkezli küresel iş birliklerinin olmaması
• Klinisyenler ve araştırmacılarla beraber çalışacak personel ve alt yapının yetersiz olması
• Hastaların tedavi başına milyonlarca hücreye ihtiyaç duyması nedeniyle tekrarlanabilirlik için sınırlı üretim altyapısı.

Kök hücreler nasıl etki gösterir?

Kök hücreler, inflamasyonu baskılayıcı ve hasarlanmış hücreleri yenileyerek etki gösterir. Göbek kordonu, mezenşimal ve hemtaopoetik kök hücreler daha çok inflamasyonu baskılayıcı etki gösterirken nöronal kökenli kök hücreler hasarlanmış hücreleri yenileyebilir. Serebral palsili çocukların immun sistemleri sağlam olduğundan göbek kordonu, mezenşimal ve hemtaopoetik kök hücrelerin defalarca verilmesi gerekebilir. Farklı olarak nöronal kök hücrelerin tek kez verilmesi yeterli olmasına rağmen kan beyin bariyerini geçemediklerinden cerrahi olarak beyine verilmeleri gerekmektedir. Göbek kordonu kökenli kök hücreler hem akut hem de kronik dönemde etki gösterirken mezenşimal kök hücreler daha çok akut dönemde teki göstermektedir.

Bu zorluklara rağmen alanda hâlen umut olmakla beraber nihai hedef, semptomlarını ve altta yatan beyin hasarını kısmen veya tamamen hafifleten bir hücre terapisi bulmaktır. Önümüzdeki yıllarda, Faz III klinik çalışmalar, en iyi yanıt verenleri yanıt vermeyenlerden ayırmak için bireysel hasta verileri, meta-analizler ve yenidoğanlarda Faz I ve II güvenlik ve etkililik klinik çalışmaları ile bilgiler daha netleşecektir.