Kök hücreler vücutta başka hücrelerine dönüşme kabiliyeti olan hücrelerdir. Kişinin kendi kanından, kemik iliğinden, embriyolardan (oluşmakta olan, taslak halindeki canlı), bazan yenidoğan bebeklerin göbek bağından alınarak üretilirler.
Beyin hastalıklarından başta Alzheimer, Parkinson, Huntington gibi erişkinlerdeki ilerleyici hastalıklar, inme (beyin damar tıkanıklıkları), ve omurilik yaralanmalarında denenmiş ve denenmektedirler. Ancak yerleşmiş tedavilerin yerini alacak kadar belirgin bir yarar sağlamamış ve yaygın kullanıma girmemişlerdir. Beyin damar tıkanıklığı (inme) durumunda iyilesmeyi hizlandirabileceğini gösteren birkaç çalışma vardır. Yine erişkinlerde diğer tedavi yöntemlerine yanit alinamayan multipl skleroz hastalarinda kendi kemik iliklerinden alınan kök hücreler olumlu sonuçlar vermekte ve ilerlemiş hastalık durumunda kullanılmaktadır. Kök hücre tedavisi çocuklarda kan hastaliklarinda kullanilmaktadır. Ancak beyin hastalıklarinda bu hücrelerin beyin dokusunun içine geçmesi gerekmektedir. Damardan verildiklerinde, ancak beyinde yakın zamanda oluşmuş bir zedelenme (örneğin oksijensiz kalma, damar tıkanması) varsa beyne gidebilirler. Beyin hastalıklarında iyileştirici etkilerini beyin hücrelerine dönüşerek ve bu şekilde eksiklikleri kapatarak değil, başka bir yolla sağlamaktadırlar. Bugünkü bilgilere göre bazı maddeler salgılayarak etraflarındaki beyin dokusundaki sağlam kalmış kısımları, mevcut hücreleri harekete geçirmekte, beynin kendi tamir yöntemlerini etkinleştirmektedirler.
Çocuklarda beyin ve sinir hastalıklarında kök hücre tedavisi olarak, vücuttaki kalıtsal kimyasal bozuklukların kandan alinan kök hücrelerle düzeltildiği durumlar vardir: bunlar "lökodistrofi" grubu hastaliklardan bazilaridır. Bunlarda kök hücreler vücutta eksik olan kimyasal maddeyi yerine koymakta, hastalığın henüz belirti vermediği erken evresinde verilirlerse belirtileri kısmen önleyebilmektedir. Ancak mevcut belirtileri geriye çevirememektedirler. Diğer birçok kalıtsal ve ilerleyici beyin hastalıklarında kök hücrelerin içine genetik yapıyı, yani esas hastalığı düzeltecek işlemler yapıldıktan sonra verilebilmektedir. Bunlar araştırma safhasındadır. Birçok beyin hastalığında en etkili olacak kök hücrelerin hangi kaynaktan elde edilecegi, hangi yolla verilmesi gerektiği ve beyinde uzun süre kalmalarinin nasil saglanacagi konulari henüz aydınlatılmamıştır.
Çocuklardaki NÖROLOJIK hastaliklardan serebral palsi konusundaki bilimsel çalışmanın sonuçları 2017 yılında yayınlanmıştır. ABD’de Duke Universitesi’nce yürütülen çalışmada 1-6 yaş arasında serebral palsi’li çocuğa doğumda saklanmış olan kendi göbek kordon kanlarından elde edilen hücreler damardan verilmiştir. Fazla sayıda hücre verilen hastalarda bir yıl sonraki muayene ve ölçümlerinde bir miktar fayda görülmüş, bu çocukların en önemli sorunları olan hareket kısıtlılıkları azalmıştır. Bu çalışmanın en önemli özelliği kontrollü bir çalışma olması, yani sadece “denedik, faydası oldu” şeklinde bir sunumla değil, bilimsel karşılaştırma yöntemleriyle yapılmış olmasıdır. Bu konuda çalışmaların artması ve gelişmeler beklenmektedir.
Diğer birçok hastalıkta bu hücre tedavilerinin uygulanmaya başlanması için zamana ihtiyaç vardir. Hastaya verilen hücreler kendi hücreleri değilse, bunlara karşı tepki vermemesi için kişinin bağışıklık sistemini baskılamak gerekir. Bu amaçla oldukça kuvvetli, bazı yan etkileri bulunan ilaçlar verilir. Ciddi enfeksiyonlar ve kanser dahil olmak üzere yan etkilerin ve gerçekten yarar sağlayıp sağlamadıklarının aydınlanması ve hastaların, özellikle çocukların risklerden korunması için her hastalık, her yaş, her hücre ayrıntılı incelendikten, bilimsel olarak çalışıldıktan sonra uygulamaya geçilmesi gerekmektedir.
Kök hücre tedavisi denildiğinde, tek bir çeşit değil, birçok farklı türde hücrelerin bulunduğu, bunların damardan, beyin içine, beyin-omurilik etrafında dolaşan sıvının içine verilmek gibi çeşitli yollarla, değişik miktarlarda ve sıklıkta verilmesinin gerekebileceği, özetle tek bir tedavi yönteminden söz edilmediği ve bunların, başarılı olma olasılıkları bulunmakla birlikte, her hastada farklı şekilde uygulanmasının gerekebileceği akılda tutulmalıdır.